Searching... Searching...
  • NVP + 26.17%
  • Köp 4.85
  • Sälj 4.87
  • Senast 4.87
  • SEK

  • NEVPF +NA
  • Buy NA
  • Sell NA
  • Latest 0.49
  • USD

Program för mitokondriella sjukdomar

 

Medicinskt problem

Primära mitokondriella sjukdomar är medfödda ärftliga ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika och beskrivs som syndrom beroende på kombinationen av symptom och undersökningsfynd. En av de vanligaste orsakerna till mitokondriella sjukdomar beror på Komplex I-dysfunktion, dvs att energiomsättningen i det första av fem proteinkomplex i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling inte fungerar normalt. Detta ses bland annat vid Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symtom som muskelsvaghet, epileptiska anfall och andra svåra neurologiska manifestationer. Sjukdomarna debuterar ofta tidigt i livet och försämras fortskridande. Många organ och vävnadstyper kan angripas.

Behandlingsmål

Energibristen vid mitokondriella sjukdomar förvärras när kroppens energibehov ökar, till exempel vid infektioner och feber. Energibristen kan ge allvarliga symptom och kräva intensivvård och det finns för närvarande ingen specifik behandling för att förbättra energitillförseln till kroppens organ. NeuroVives energireglerare utvecklas för att stötta energibehovet under dessa sjukdomsskov och är designade för att passera defekterna i ämnesomsättningen. Genom att lindra sjukdomsskov och begränsa de organskador som uppkommer till följd av energibristen förhindras komplikationer av sjukdomarna. NeuroVive har även en mitokondrieskyddande substans som agerar genom att hämma cyklofilin D. I en experientell modell har detta visat sig kunna förebygga försvagning av muskelfibrer vid mitokondriell myopati.

Marknadspotential

Cirka 10 personer per 100 000 har en mitokondriell sjukdom. De mitokondriella sjukdomarna debuterar ofta i tidiga barnaår. Läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar klassificeras därför som särläkemedel, vilket innebär bättre förutsättningar för marknadsgodkännande än traditionella läkemedel. Marknaden för särläkemedel uppgår till flera miljarder svenska kronor och den årliga kostnaden för behandling av en enda patient kan ligga i intervallet 200 000 upp till 1,5 miljoner kronor.

Utvecklingsplattform

NeuroVives substans i klinisk fas I, KL1333, är en kraftfull reglerare av nivåerna av ett cellulärt ko-enzym centralt för cellens energimetabolism. KL1333 har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen. Läkemedelskandidaten är avsedd för oral behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar såsom MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom.

NVP015 syftar till att ta fram ett energireglerande preparat för specifik intravenös akutbehandling vid tillstånd med cellulär energikris. Målsättningen är att utveckla ett läkemedel med särläkemedelsstatus, både för en rad relativt ovanliga sjukdomar hos barn och som akutbehandling vid läkemedelsorsakad hämning av mitokondriefunktionen. Dessutom finns en potentiell användning för stora patientgrupper då kroppen har nytta av extra energiproduktion, exempelvis vid utdragen kirurgi och intensivvård.

NeuroVives projekt NVP025 med substansen NV556, som bland annat utvecklas för behandling av mitokondriell myopati, har cyklofilin D som sin målmolekyl och har därmed en annan och kompletterande verkningsmekanism.

  • Pressmeddelanden

    NeuroVive får positivt besked från vetenskaplig rådgivning med EMA avseende utvecklingsplanen för NeuroSTAT för TBI 21 September Lund, Sverige, 21 september 2017 - NeuroVive Pharmaceutic... Läs mer