Searching... Searching...
  • NVP + 26.17%
  • Köp 4.85
  • Sälj 4.87
  • Senast 4.87
  • SEK

  • NEVPF +NA
  • Buy NA
  • Sell NA
  • Latest 0.49
  • USD

Mitokondriell myopati

 

Mitokondriell myopati är en grupp neuromuskulära sjukdomar orsakade av medfödda skador på cellernas mitokondrier. Några av de vanligaste mitokondriella myopatierna är Kearns-Sayre syndrom, MERRF syndrom (myoclonic epilepsy with ragged red fibers) och mitokondriell MELAS (mitochondrial encephalomyopathy with lactic acidosis and stroke-like episodes). Symptomen på mitokondriell myopati är muskelsvaghet, träningsintolerans och trötthet och är ofta förknippad med andra symptom på genetisk mitokondriell sjukdom såsom hjärtsvikt och rytmstörningar, demens, rörelsehinder, perioder med stroke, dövhet, blindhet, hängande ögonlock, begränsad ögonrörlighet, kräkningar och kramper. Sjukdomsgraden hos dessa symptom går från en allmänt tilltagande svaghet till dödsfall.1) Det finns ett stort medicinskt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ för mitokondriell myopati.

Ett samarbetsavtal har tecknats med Karolinska Institutet i Stockholm gällande utveckling av bolagets substans NV556 för behandling av mitokondriell myopati (projekt NVP025). Samarbetsavtalet innebär att forskargruppen vid Karolinska Institutet ska studera NeuroVives cyklofilinhämmare NV556 och dess effekter i experimentella modeller av mitokondriell myopati.

Forskargruppen på Karolinska Institutet har tidigare publicerat resultat2) som visar att en annan cyklofilinhämmare, ciklosporin, utövar mitokondrieskyddande effekter genom hämning av cyklofilin D och på så sätt förebygger försvagning av muskelfibrerna i en experimentell modell av mitokondriell myopati. De har även visat att patienter med mitokondriell myopati har förhöjda nivåer av cyklofilin D, målmolekylen för NeuroVives substans NV556. NV556 förväntas ha högre specificitet och tolerabilitet än ciklosporin vilket kan underlätta vad gäller dosering.

Samarbetet utökar NeuroVives närvaro i området genetiska mitokondriella sjukdomar, vilket är ett kärnområde för bolaget och där NeuroVive även utvecklar substanser inom NVP015-projektet mot mitokondriella sjukdomar där energiregleringen inte fungerar normalt. Substansen NV556 som studeras i detta samarbete har cyklofilin D som sin målmolekyl och har därmed en annan och kompletterande verkningsmekanism jämfört med NVP015-substanserna som är inriktade på andningskedjan i cellens energiproduktion.

1)      http://www.ninds.nih.gov/disorders/mitochondrial_
         myopathy/mitochondrial_myopathy.htm
2)      Cyclophilin D, a target for counteracting skeletal muscle dysfunction in mitochondrial myopathy. Westerblad H. et al. Human Molecular Genetics, 2015, Vol.24, No 23; 6580-           6587.

 

  • Pressmeddelanden

    NeuroVive får positivt besked från vetenskaplig rådgivning med EMA avseende utvecklingsplanen för NeuroSTAT för TBI 21 September Lund, Sverige, 21 september 2017 - NeuroVive Pharmaceutic... Läs mer