Searching... Searching...
  • NVP -1.66%
  • Köp 1.47
  • Sälj 1.49
  • Senast 1.48
  • SEK

  • NEVPF +NA
  • Buy NA
  • Sell NA
  • Latest NA
  • USD

Mitokondriell myopati

Mitokondriell myopati (muskelsjukdom) är en av de vanligaste sjukdomsyttringarna vid medfödda mitokondriella sjukdomar. Mitokondriell myopati ses bland annat vid MELAS (mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes), PEO (progressiv extern oftalmoplegi), KSS (Kearns-Sayre syndrom), och MERRF (myoclonic epilepsy with ragged red fibers). Typiska tecken på mitokondriell myopati är muskelsvaghet, träningsintolerans samt trötthet och ses ofta i kombination med andra symptom på medfödd mitokondriell sjukdom. Sjukdomsgraden kan variera från en allmänt tilltagande svaghet till dödsfall. Det finns ett stort medicinskt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ för mitokondriell myopati eftersom det inte finns någon specifik behandling för dessa svåra sjukdomar.

NVP025 är inriktat på kronisk behandling av mitokondriell myopati genom att utnyttja en potent cyklofilinhämmare, tillhörande NeuroVives substansklass sangamider. Mitokondriell myopati ses bland annat vid syndromen MELAS, PEO, KSS, och MERRF. Målet är att utveckla en behandling som skyddar mitokondrierna i musklerna från felaktig hantering av kalcium och efterföljande muskelförtvining och därmed förebygga den försvagning av musklerna som är förknippad med dessa sjukdomar. NeuroVive har i samarbete med Karolinska Institutet i Stockholm visat att cyclophilinhämmare motverkar sjukdomsförloppet och ökar överlevnaden i en experimentell modell av mitokondriell myopati. Bolaget räknar med att kunna välja en optimerad läkemedelskandidat under 2018.